Зміст

• Зміст: Різниця між генною терапією соматичного типу та генетичною терапією Гермлін
• Що таке соматична терапія?
• Що таке гермлайн терапія?
• Ключові відмінності

Генна терапія - це техніка, в якій ми доставляємо полімери нуклеїнової кислоти в клітину пацієнта. Ця методика застосовується для лікування захворювань так само, як ліки, тому ген, який використовується в генній терапії, називають генним препаратом. Генна терапія може бути або соматичною генною терапією, або генетичною терапією зародкових ліній. У соматичній генній терапії гени препарату впроваджуються в соматичні клітини організму. Коли гени лікарських засобів вводяться в статеві клітини або зиготи, це називається генетичною терапією зародкових ліній. Зміни соматичної генної терапії не є спадковими, тоді як зміни в генетичній терапії зародкових каналів є спадковими.

Зміст: Різниця між генною терапією соматичного типу та генетичною терапією Гермлін

• Що таке соматична терапія?
• Що таке гермлайн терапія?
• Ключові відмінності

Що таке соматична терапія?

Коли гени вводяться в соматичні клітини, це відомо як соматична терапія. У соматичній генній терапії будь-які модифікації, зумовлені переносом нових генів, впливають лише на окремого пацієнта і не успадковуються їх джерелами. У соматичній генній терапії терапевтична ДНК або інтегрована в геном, або як зовнішня епізома або плазміда і допомагає лікувати захворювання. Використовувані гени - це тканини, визначені у більшості випадків, але місце розташування гена не визначено, і можливо неможливо відновити нормальний рівень та розподіл тканини. Жодних етичних питань до соматичної генної терапії не прикріплено. Соматична генна терапія передбачає введення нормального та здорового гена у відповідні клітини індивіда, на яких впливає генетичне захворювання, ця методика постійно усуває розлад. Гени переносяться в клітину людини або вірусами (замінюючи власний ген геномом людини), або ліпосомами (жироподібними клітинами, які переносять ДНК у клітину). Ці гени вставляються в хромосоми в ядрі. Цільові клітини можуть бути з кісткового мозку, м'язів або легенів. У кістковому мозку клітини легко виділяються та повторно імплантуються. Клітини кісткового мозку, які імплантуються в клітину людини, можуть ділитися протягом усього життя, виробляючи клітини крові.

Що таке гермлайн терапія?

Коли зародкові клітини або гамета модифікуються шляхом введення функціонального гена, то відома генна терапія зародкових ліній. Всі клітини організму видозмінюються лише введенням модифікованого гена в статеву клітину. Тож зміни є спадковими та передаються наступним поколінням. Основна перевага цієї методики полягає в тому, що всі клітини легко доступні, оскільки знаходяться поза організмом, і доставка гена є менш проблематичною. А ген, який вставляється в статеву клітину, буде передаватися клітинам нащадків під час росту та розвитку та допомагає лікувати захворювання. Недоліком цієї методики є те, що вона викликає багато етичних питань, оскільки вона впливає на закономірності спадкування людей. Також у цій методиці спостерігається висока частота інсерційних мутацій, які викликають тератогенні наслідки.

Ключові відмінності

1. У соматичній терапії функціональні гени вводяться в соматичні клітини, тоді як в терапії зародкових каналів гени вводяться в статеву клітину або гаметоцит.
2. Зміни в соматичній терапії стосуються лише окремих пацієнтів, і їхні потомки не успадковуються, тоді як зміни в терапії зародкових каналів є спадковими і передаються наступним поколінням людини.
3. У соматичній терапії немає етичних проблем, в той час як в терапії зародкових каналів є багато етичних питань, на які ще не можна відповісти.
4. Більшу частину часу неможливо отримати нормальний рівень експресії, подібний до нормального гена, тоді як в терапії зародкових каналів спостерігається висока частота мутацій, що викликає тератогенні наслідки.